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(Corrige le paragraphe 4 pour supprimer la référence au placebo et à l'échelle) par Siddhi Mahatole
Regeneron Pharmaceuticals REGN.O a déclaré mardi que son traitement expérimental avait atteint l'objectif principal du stade avancé, à savoir aider les patients atteints d'un trouble immunitaire rare à améliorer de manière significative leurs fonctions quotidiennes, telles que parler et manger.
Le traitement, le cemdisiran, était testé chez des adultes atteints de myasthénie grave généralisée, une maladie dans laquelle le corps s'attaque lui-même, affaiblissant les muscles squelettiques, en particulier ceux qui contrôlent les yeux, la bouche, la gorge et les membres.
Le cemdisiran, injecté sous la peau, inhibe l'activité de la protéine C5, qui déclenche la réponse immunitaire de l'organisme.
Les patients sous cemdisiran ont montré une réduction de 74 % des niveaux de C5 au cours de l'essai de 24 semaines.
La réduction était de près de 99 % lorsque le cemdisiran était associé au Veopoz, le médicament de Regeneron, a indiqué l'entreprise.
Le médicament pozelimab, connu sous le nom de Veopoz, a été approuvé pour traiter un autre trouble immunitaire, le Chaple, dans lequel les patients ont un gène CD55 muté qui interfère avec le mécanisme de destruction des microbes par l'organisme.
Selon Regeneron, le cemdisiran seul a donné des résultats légèrement supérieurs à ceux de l'association, notamment en ce qui concerne l'amélioration des activités quotidiennes.
L'entreprise prévoit de soumettre une demande de mise sur le marché au début de l'année 2026 auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour cette thérapie.
Les actions du fabricant de médicaments basé à Tarrytown, New York, étaient en hausse de près de 2 % à 583,34 $ dans un marché plus large largement stable à la mi-journée.
Tyler Van Buren, analyste chez TD Cowen, a déclaré que les données et la possibilité d'administrer le traitement à domicile le rendent plus attrayant et plus pratique pour les patients, par rapport aux traitements intraveineux hebdomadaires qui nécessitent l'intervention d'un médecin.
Le traitement a montré un meilleur contrôle des symptômes que les inhibiteurs de C5 existants, a-t-il ajouté, estimant à plus de 2 milliards de dollars les opportunités de marché.
Les traitements actuellement approuvés pour cette maladie comprennent Imaavy de Johnson & Johnson et Soliris d'AstraZeneca AZN.L , qui nécessitent généralement la supervision d'un médecin. Vyvgart Hytrulo d'Argenx SE
ARGX.BR est approuvé en tant qu'injection auto-administrée sous la peau une fois toutes les quatre semaines.
Le traitement pourrait potentiellement être auto-injecté une fois tous les trois mois, a déclaré Andres Sirulnik, responsable du développement clinique de Regeneron pour l'hématologie.
La société teste également le cemdisiran et le pozelimab dans le cadre d'essais distincts de phase avancée pour des troubles immunitaires tels que l'hémoglobinurie paroxystique nocturne, une maladie sanguine rare, et la perte de vision due à une maladie appelée atrophie géographique.
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